AveXis 脊髄性筋萎縮症1型の遺伝子治療のピボタル試験を対象群なしで実施する
- 2016-11-06 - 2016年11月1日、
AveXis は、米国FDAとの協議結果に基づき、脊髄性筋萎縮症(SMA)1型患者への遺伝子治療AVXS-101のピボタル試験は対照群なしの単一群デザインで患者20人ほどを募って実施すると発表しました。 (3 段落, 242 文字) - [全文を読むには有料会員登録が必要です]
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