稀な代謝疾患を治療しうる抗apoC-III薬の重度高トリグリセリド血症患者Ph3試験成功
- 2016-12-20 - 2016年12月19日、
Ionis Pharmaceuticals は、2つの稀な代謝疾患・家族性カイロミクロン血症症候群(FCS)と家族性部分型リポジストロフィー(FPL)の治療薬として開発されているアポリポタンパク質C-III(apoC-III)合成阻害アンチセンス薬volanesorsen(ISIS-APOCIIIRx)をFCS患者を含む重度高トリグリセリド血症患者に投与したプラセボ対照第3相試験(COMPASS)の主要目標・トリグリセリド濃度有意低下達成を発表しました。 (3 段落, 458 文字) - [全文を読むには有料会員登録が必要です]
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