ProQR 嚢胞性線維症mRNA変異修復薬のPh1b試験で4用量中真ん中2用量が有効
- 2017-09-26 - 嚢胞性線維症(CF)の変異mRNAに結合してCFTR蛋白質機能を回復させるProQR社の
RNAオリゴヌクレオチド薬の後期第1相試験の4用量のうち低用量(6.25 mg)と高用量(50 mg)の間の2つの投与群・12.5 mg投与群と25 mg投与群に限って有意な症状改善効果が示されました。 (3 段落, 266 文字) - [全文を読むには有料会員登録が必要です]
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