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遺伝子編集でアンチトロンビン欠乏症原因変異を正した細胞移植がマウスで有効

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2022-12-03 | コメント

アンチトロンビン(AT)欠乏症患者の末梢血単核球から拵えたiPS細胞(人工多能性幹細胞)を遺伝子編集で病因変異修正後に分化させて作った肝細胞をAT欠損マウスの脾臓に注入したところAT活性が正常化して血栓形成が減りました。

遺伝子編集で変異を正した患者起源iPS細胞を利用した先天性AT欠乏症治療が可能かもしれないと著者は言っています。

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