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SOD1変異ALSにBiogenのSOD1抑制剤tofersenが無効だったPh3結果論文報告

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2022-09-23 | コメント

筋萎縮性側索硬化症(ALS)のおよそ2%がSOD1遺伝子変異と関連します。そのSOD1変異ALS患者にBiogenのSOD1抑制薬tofersen(トフェルセン)を脊髄注射しても体の不自由さの悪化が残念ながらプラセボと有意差がつかなかった二重盲検第3相試験VALOR結果が論文になりました。

28週時点での体の不自由さの指標ALSFRS-R点数はtofersen投与群ではもとに比べて7点低下、プラセボ群では8点低下であり、その差は有意ではありませんでした。

VALORと一続きの盲検解除後試験(open-label extension;OLE試験)で引き続きtofersenが投与された患者の12か月(52週)時点でのALSFRS-R点数低下は28週時点から同剤を投与し始めた患者より少なくて済んでいました。盲検解除後には患者や医師の振る舞いと関連する偏りが紛れている恐れがあり、その結果の解釈には注意を要します。

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