アレキサンダー病ラット実験の甲斐あってIonis社のその治療薬のPh3試験進行中
Free!GFAP遺伝子の働き過ぎを招く変異で生じ、動作や認知の障害・発作・その他症状を特徴とする白質ジストロフィー・アレキサンダー病をよく模すラットの組織や振る舞いがDNAの小切れアンチセンス薬で正常化しました。
UNIVERSITY OF WISCONSIN-MADISONとIonis Pharmaceuticalsの研究者等による成果であり、その成果の甲斐あってIonis社のアレキサンダー病治療アンチセンス薬
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