REGENXBIO社のムコ多糖症I型遺伝子治療のPh1/2試験で活性が確認されている
- 2022-02-10 - ムコ多糖症I型(MPS I)を治療するREGENXBIO社のα-l-イズロニダーゼ(IDUA)遺伝子運搬薬
RGX-111のPh1/2試験の結果、IDUA活性を反映する脳脊髄液(CSF)ヘパラン硫酸(HS)減少がもともとIDUA酵素活性がなかった被験者4人全員に認められており、CSFのIDUA酵素活性そのものはそれら4人中3人から検出できました。 (3 段落, 324 文字) - [全文を読むには有料会員登録が必要です]
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