Regenxbio社のハンター症候群遺伝子治療13人の大半の酵素活性や神経発達良好
- 2022-02-10 - リソソーム酵素・イズロン酸-2-スルファターゼ(I2S)の欠損で生じるハンター症候群(ムコ多糖症2型;MPS II)を治療するREGENXBIO社のI2S遺伝子(IDS遺伝子)運搬薬
RGX-121低、中、高用量がPh1/2試験で13人に投与され、I2S酵素活性を反映する脳脊髄液(CSF)ヘパラン硫酸(HS)減少が殆どの患者に認められています。 (4 段落, 397 文字) - [全文を読むには有料会員登録が必要です]
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