Applied社のガラクトース血症薬のPh3失敗〜しかし承認申請を目指す
 ・ Ph3試験の名称の誤解を訂正しました(AT-007→ACTION-Galactosemia Kids)
Aldeyra社の嫌な予感通り米国FDAがドライアイ薬reproxalapを承認せず
 ・ 誤記を訂正しました(来月注→来月中)
Gamida Cell社の血液癌治療臍帯血製品Omidubicelを米国FDAが承認
 ・ 抜けていた製品名Omisirgeを追記しました。

早産児の小思春期のNO投与で生殖や神経-感覚機能の発達が助かるかもしれない

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2022-10-06 | コメント

性成熟がないことや遅れることを特徴とする稀な病気・先天性低ゴナドトロピン性性腺機能低下症患者に神経型NO合成酵素(NOS1)遺伝子変異が見つかり、NOS1遺伝子欠損マウスはそれら患者に似た特徴を示しました。

哺乳類は生まれてすぐの頃、ヒトでは生後1〜3か月頃に脳の生殖経路を活性化する小思春期(minipuberty)を迎えます。その時期のNOS1欠損マウスに一酸化窒素(NO)を吸わせると生殖や行動がまっとうになりました。ホスホジエステラーゼ5(PDE5)阻害剤シルデナフィルでも同様の効果がありました。

早産児はNOS1欠損の患者やマウスに似て小思春期に卵胞刺激ホルモン(FSH)血清濃度上昇を呈します。早産児へのNO投与の生殖や神経-感覚機能への効果を調べる試験が欧州で始まっています。

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