MerckのHIV薬islatravirのより低用量のPh3試験が始まる〜Ph2も用量引き下げ
 ・ islatravir月1回投与のHIV予防の開発が中止された旨追記しました。
キメラ抗原受容体T細胞治療で全身性エリテマトーデス患者5人が長く寛解を維持
 ・ 寛解の持続について訂正しました(長ければ17か月もの寛解→長ければ治療後17か月時点での寛解)
非小細胞肺癌へのAmgenのKRAS阻害剤sotorasibのPh3試験で生存改善認められず
 ・ 関連ニュースを追加しました。

AVROBIO社のシスチン症遺伝子治療が米国FDAの小児疾患開発優遇対象になった

Free!
2022-09-21 | コメント

カリフォルニア大学サンディエゴ校の手による進行中のPh1/2試験成績が有望なAVROBIO社のシスチン症(シスチノーシス、シスチン蓄積症)遺伝子治療AVR-RD-04が稀な小児疾患の治療/予防の開発を後押しする米国FDAの優遇扱いの対象になりました。

Rare Pediatric Disease Designation and Voucher Programという名称のその優遇の対象の治療が承認に漕ぎ着けると、他の治療の後の承認申請を優先審査してもらえる権利を手に入れることができます。その権利は売買することができます。

AVR-RD-04はシスチン症患者で枯渇する蛋白質・シスチノシンを発現するように患者それぞれの造血幹細胞(HSC)を誂えることを目指します。

進行中のPh1/2試験ではAVR-RD-04絡みの有害事象は認められておらず、目、皮膚、異腸粘膜、神経認知経路を含む各種組織の向上が示されています。

この記事のカテゴリ
関連ニュース

該当するデータが見つかりませんでした。

この記事に対するコメントをお寄せ下さい

[この記事に対してコメントするには会員登録が必要です]

下記のフォームより、有料会員または無料メール会員のいずれかに登録してください。

[会員登録がお済みの方はログインしてください]

コメント一覧

この記事についてのコメントは、まだ投稿されていません。

会員様ログイン
メール会員(無料)募集中

メール会員登録(無料)をされますと、BioTodayに登録された記事を毎日メールでお知らせします。また、メール会員登録されますと、毎週月曜からの一週間あたり2つの記事の全文閲覧が可能になります。

メール配信を希望される方は、以下の欄にメールアドレスを入力下さい。

◇メール会員登録までの流れ

  1. メールアドレスを入力
  2. 入力したメールアドレスに自動生成されたパスワードが届けられる

後は、自動生成されたパスワードと登録したメールアドレスでログインすると毎週月曜からの一週間あたり2つの記事の全文閲覧が可能になります。

質問検索
BioToday 非会員の方へ

質問を投稿して頂くには、メール会員登録が必要です。

会員登録がお済みの方へ

質問を投稿して頂くには、ログインが必要です。
下記のリンクからログインしてください。

My Book

バイオを応用して開発中の新薬を紹介した本です。2001年10月に出版したものです。Amgen社のEPOGEN誕生の経緯やグリベック誕生までの道のりなど、現在販売されているバイオ医薬品の歴史について知りたい方には役に立つのではないかと思います。