アステラス製薬のポンペ病遺伝子治療で4人中3人が酵素補充治療が不要になった
- 2023-02-23 - 米国FDAの差し止めをかいくぐって進むPh1/2試験(FORTIS)の去年2022年9月15日までの結果、アステラス製薬のポンペ病遺伝子治療
AT845が施された4人中3人が酵素補充(ERT)を止めることができ、ERTなしで19〜51週間を安定した体調で過ごせています。 (4 段落, 471 文字) - [全文を読むには有料会員登録が必要です]
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