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メープルシロップ尿症薬の臨床試験開始申請をAcer社が米国FDAに提出

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2022-07-29 | コメント

分岐鎖ケト酸(BCKA)を代謝するBCKA脱水素酵素の欠損で血中の分枝鎖アミノ酸(BCAA)・バリン、ロイシン、イソロイシンやBCKAが増えて生じるメープルシロップ尿症(MSUD)へのAcer Therapeutics社のフェニル酪酸ナトリウム(sodium phenylbutyrate)経口薬ACER-001の臨床試験開始許可申請が米国FDAに提出されました。

これまでの試験でMSUDにフェニル酪酸ナトリウムが効きそうなことが示唆されています。たとえばBaylor College of Medicineの研究者等による試験ではMSUD患者5人中3人のロイシンがフェニル酪酸ナトリウム投与で減少しました。また、発作を起こしているMSUD患者のロイシンがフェニル酪酸ナトリウム投与で有意に減った試験結果もあります。

ACER-001は尿素サイクル異常症(UCD)の治療としての開発がより進んでおり、その承認申請の2回目が今回のMSUD試験開始申請と時を同じくして米国FDAに受理されています。UCDへのACER-001のFDA審査結果は来年2023年1月15日までに判明します。

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