中枢神経系遺伝子治療のTaysha社が従業員約35%を削減して開発品2つに専念する
 ・ レット症候群の遺伝子治療の開発名の間違いを訂正しました(TSHA-120→TSHA-102)
Humiraの複製品が米国で今週火曜日にいよいよお目見えする
 ・ Humiraの売り上げの年を”去年”→”一昨年2021年”に訂正しました。
膠芽腫治療に伴うリンパ球減少をタダラフィル等の抑制性細胞阻害剤で防ぎうる
 ・ タイトルを修正しました。

Lysogene社のムコ多糖症遺伝子治療のPh2/3試験が失敗

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2022-11-19 | コメント

死人を出し、米国FDAの差し止めを被り、Sarepta社が縁切りしたLysogene社のムコ多糖症IIIA型(MPS IIIA)遺伝子治療LYS-SAF302の第2/3相試験(AAVance)に生後30か月以上の時点で参加した小児12人に目当ての認知指標改善が残念ながら認められませんでした。

それらの生後30か月以上小児枠が試験の主軸であり、幸いにも米国FDAの差し止めの影響を受けずに募集が完了しました。しかし残念ながら目指した効果は認められませんでした。

一方、生後30か月未満で参加した小児6人には有意な認知発達改善効果が認められており、同社はより幼いMPS IIIA患者へのLYS-SAF302の開発方針を各国の目付役と話し合って決めるつもりです。

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