Lysogene社のムコ多糖症遺伝子治療のPh2/3試験が失敗
Free!死人を出し、米国FDAの差し止めを被り、Sarepta社が縁切りしたLysogene社のムコ多糖症IIIA型(MPS IIIA)遺伝子治療
それらの生後30か月以上小児枠が試験の主軸であり、幸いにも米国FDAの差し止めの影響を受けずに募集が完了しました。しかし残念ながら目指した効果は認められませんでした。
一方、生後30か月未満で参加した小児6人には有意な認知発達改善効果が認められており、同社はより幼いMPS IIIA患者への
該当するデータが見つかりませんでした。
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