Applied社のガラクトース血症薬のPh3失敗〜しかし承認申請を目指す
 ・ Ph3試験の名称の誤解を訂正しました(AT-007→ACTION-Galactosemia Kids)
Aldeyra社の嫌な予感通り米国FDAがドライアイ薬reproxalapを承認せず
 ・ 誤記を訂正しました(来月注→来月中)
Gamida Cell社の血液癌治療臍帯血製品Omidubicelを米国FDAが承認
 ・ 抜けていた製品名Omisirgeを追記しました。

母親のミトコンドリアを補給した小児の病態や体調が改善

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2022-12-27 | コメント

剥き出しのミトコンドリアと細胞を混ぜるとミトコンドリアが細胞にひとりでに入って働き始めることが知られています。

ミトコンドリアDNAの一部がごっそり欠落することで生じる難病・ピアソン症候群かカーンズセイヤー症候群の小児それぞれからCD34+造血幹細胞(HSC)を一旦採取してそれらの母親それぞれの血液から集めたまっとうなミトコンドリアと混ぜて24時間培養してそれぞれの小児に戻す治療を調べた試験で有望な効果が認められました。

小児6人にその治療が施され、ミトコンドリア活性の測定で母親のミトコンドリアは少なくとも幾らかは細胞に入ったと示唆されました。

1年後にそれら小児の血液細胞のミトコンドリアDNAはもとより3割増えており、ATPもより作れるようになっていました。

6人中5人の体重は増え、2人の筋力や持久力が改善しました。ミトコンドリア欠陥患者はときに死に至ることがありますが、治療から5年近く経つ1人を含むそれら6人は幸いなことに全員が生存しています。

この治療・mitochondrial augmentation therapy (MAT、ミトコンドリア補強治療) はMinovia Therapeutics社が開発しています。

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