大うつ病患者へのNeurocrine社のAMPA受容体増強薬のPh2試験で有意効果あり
 ・ タイトルの誤記を訂正しました(Ph1試験→Ph2試験)。
先立つ治療を少なくとも1回経ている骨髄腫へのJ&JのCarvykti使用を欧州も承認
 ・ BMSのBCMA標的CAR-T・Abecmaの欧州での承認について短く追記しました。
デングウイルスやジカウイルスを阻止する細菌をヒトスジシマカの腸から同定
 ・ 関連ニュースを追加しました。

Pharnext社がアルツハイマー病薬の自前開発を中止〜引き取り手募集中

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2023-02-15 | コメント

Ph2a試験結果を有するもののまだ先が長いアルツハイマー病薬PXT864の自前開発をフランスのPharnext社が中止し、今年中にPh3試験結果が判明するシャルコーマリートゥース病薬PXT3003に専念します。

PXT864はbaclofen(バクロフェン)とアカンプロサート(acamprosate)の合剤で、Aβペプチドなどのアルツハイマー病病変で乱れた興奮性(グルタミン酸活性)と抑制性(GABA活性)経路のバランスを回復させます。Pharnext社は同剤を引き継いで開発を続けてくれる引き取り手を探しています。

今後同社は先立つPh3試験(PLEO-CMT)で有意な効果が認めらられているシャルコーマリートゥース病薬PXT3003に専念します。同剤の2つ目の第3相試験PREMIERの結果が今年4Qに判明する見込みです。

PXT3003はRS-バクロフェン、ナルトレキソン、D-ソルビトールの合剤であり、CMT1Aでの有毒なPMP22遺伝子過剰発現を抑制します。

先立つ第3相試験PLEO-CMTでのPXT3003経口液剤の結果は2021年に論文報告されています。有意な効果が得られたにもかかわらず米国FDAと欧州医薬品庁(EMA)はもう1つのPh3試験結果を要求しました。というのもPLEO-CMTでの高用量の液剤に結晶形成が認められたことを受けて高用量投与枠が早期に打ち切りになったからです。

2021年3月に始まった2つ目のPh3試験PREMIERはそういう背景を背負っており、検討されているPXT3003用量はPLEO-CMT試験での高用量と同量です。結果は今年4Qに判明する見込みです。

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