Novartis 2型SMAへの遺伝子治療ZolgensmaのPh1で運動機能が速やかに改善
- 2019-05-07 - 座れるものの起立や歩行が不可能な脊髄性筋萎縮症(SMA)2型乳幼児へのNovartisの静注投与1回きりの遺伝子治療
Zolgensma (onasemnogene abeparvovec; AVXS-101) の第1相試験(STRONG)で運動機能の速やかな改善が認められています。 (3 段落, 365 文字) - [全文を読むには有料会員登録が必要です]
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