Applied社のガラクトース血症薬のPh3失敗〜しかし承認申請を目指す
 ・ Ph3試験の名称の誤解を訂正しました(AT-007→ACTION-Galactosemia Kids)
Aldeyra社の嫌な予感通り米国FDAがドライアイ薬reproxalapを承認せず
 ・ 誤記を訂正しました(来月注→来月中)
Gamida Cell社の血液癌治療臍帯血製品Omidubicelを米国FDAが承認
 ・ 抜けていた製品名Omisirgeを追記しました。

Rocheから手に入れたポルフィリン症薬のPh2資金9000万ドルをDisc社が調達

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2021-09-03 | コメント

赤血球生成に携わるヘム生合成やヘプシジン(鉄量調節ホルモン)経路を手入れして血液疾患を治療する薬を開発するDisc Medicine社が9000万ドルを調達しました。

ヘム合成の乱れによって生じる赤血球生成性ポルフィリン症を治療しうるグリシン輸送体1(GlyT1)阻害剤Bitopertin(ビトペルチン)の第2相試験に今回の調達資金が使われます。今年5月にDisc社はRocheからの同剤権利取得合意を発表しています。第2相試験は来年始まります。

Disc社は最近Ph1試験が始まったヘプシジン抑制抗体DISC-0974の第2相試験にも今回の調達資金を用立てます。第2相試験では透析依存貧血を被る骨髄線維症患者に同剤が投与されます。健常人が参加している進行中の第1相試験の結果は今年中に判明します。

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