Regenxbio社のデュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)遺伝子治療
血管新生型加齢黄斑変性症(nAMD)患者相手のKalaris Therapeutics社の抗VEGF薬
アンモニアを解毒する肝臓酵素が損なわれることで生じるオルニチントランスカルバミラーゼ(OTC)欠損症の遺伝子治療
Regenxbio社のデュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)遺伝子治療
血管新生型加齢黄斑変性症(nAMD)患者相手のKalaris Therapeutics社の抗VEGF薬
アンモニアを解毒する肝臓酵素が損なわれることで生じるオルニチントランスカルバミラーゼ(OTC)欠損症の遺伝子治療
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バイオを応用して開発中の新薬を紹介した本です。2001年10月に出版したものです。Amgen社のEPOGEN誕生の経緯やグリベック誕生までの道のりなど、現在販売されているバイオ医薬品の歴史について知りたい方には役に立つのではないかと思います。