トランスサイレチン変異アミロイド多発神経障害のVYNDAQEL早期治療がより有効
- 2016-08-10 - 神経やその他の臓器でのアミロイド沈着をもたらす不安定化トランスサイレチン(TTR)を生むTTR遺伝子変異を原因とする進行性の稀な神経変性疾患・TTR遺伝性アミロイド多発神経障害を病期がより早期の軽症段階からTTR安定化剤
VYNDAQEL(Tafamidis)で治療することで神経障害の進展を最小限に食い止め、病気の進行と共にしばしば低下する体重を維持しうることがピボタル試験やその後の継続試験のサブグループ解析で示されました。 (2 段落, 301 文字) - [全文を読むには有料会員登録が必要です]
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