筋ジス薬Exondys 51の承認に反対したFDA諮問委員がこれまでと今後を憂えている
- 2016-10-30 -
Sarepta Therapeutics のデュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)薬Exondys 51 (eteplirsen) の米国FDA諮問委員会で承認に反対したハーバード大学の准教授Aaron Kesselheim氏と教授Lewis Avorn氏が同剤の試験デザインやデータの扱いを疑問視する見解を医学誌に発表しています。 (3 段落, 362 文字) - [全文を読むには有料会員登録が必要です]
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