抗鎌状化グロビン遺伝子ベクターLentiGlobin BB305が鎌状赤血球病男児に奏功
- 2017-03-03 - 赤血球の変形能を妨げる鎌状ヘモグロビン(HbS)重合を防ぐ抗鎌状化(antisickling)T87Q置換βAグロビン(HBB)遺伝子を乗せたレンチウイルスベクター
LentiGlobin BB305を個々の患者から採取した造血幹細胞(HSC)に入れ込んで再び戻す治療が初めて施された13歳の鎌状赤血球病(SCD)男児の良好な転帰が論文報告されました。 (3 段落, 337 文字) - [全文を読むには有料会員登録が必要です]
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