Moderna社のプロピオン酸血症mRNA薬のPh1/2試験が有望な成績をあげている
- 2023-05-21 - 欠乏したヒトプロピオニルCoAカルボキシラーゼ(PCC)酵素を補充するModerna社のプロピオン酸血症(PA)治療mRNA薬mRNA-3927のPh1/2試験で有望なことに代謝代償不全(metabolic decompensation)の頻度が66%低下しています。 (2 段落, 298 文字)
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