生来難聴の子6人中5人がRefreshgene社の遺伝子治療で聞こえるようになった
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2024-01-26 | コメント
内耳蝸牛の細胞で作られる蛋白質オトフェルリン（otoferlin）の遺伝子（OTOF）変異のせいで生まれつき難聴の1-7歳小児6人中5人が中国Refreshgene Therapeutics社の遺伝子治療AAV1-hOTOFの甲斐あって聞こえるようになりました。
蝸牛窓膜（round window membrane）を越えて内耳蝸牛に投与されるAAV1-hOTOFはアデノ随伴ウイルス2型（AAV1）を担ぎ手としてOTOF遺伝子を届け、蝸牛の有毛細胞に限ってオトフェルリンが作られるようにします。AAV1-hOTOFは有毛細胞特異的プロモーターMyo15を含んでいてそのMyo15を頼りにオトフェルリンが作られます。
AAV1-hOTOFで聞こえるようになった5人の聴力はもとは95 dB超だったのが38-55 dBに改善しました。
残り1人は残念ながらAAV1-hOTOF治療の甲斐なく聞こえるようになりませんでした。原因は不明ですが、その患者のAAV1阻止抗体はもともとより多く、AAV1-hOTOF投与後にもより増えていました。そのせいで聴力が改善しなかったのかもしれません。またはAAV1-hOTOFが手術の最中かその後に蝸牛窓膜から漏れ出てしまったかもしれません。
関連ニュース
- Experimental Gene Therapy Enables Hearing in Five Children Born Deaf / Harvard Medical School
- Gene therapy restores hearing in children with hereditary deafness / Eurekalert
- Gene therapy restores hearing in five of six deaf children in trial / Reuters
- Five deaf children can now hear after receiving China-Boston partnered gene therapy / FirstWord
参考文献
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