Sarepta社の筋ジストロフィー薬SRP-5051のPh2試験ジストロフィン発現が低調
Free!デュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)患者へのSarepta Therapeutics社のエクソンスキップ薬
正常の5.17%になったのは高用量(30 mg/kg)投与群であり、同試験パートAでのより短期間の30 mg/kg投与群のジストロフィン発現に見劣りします。
パートAの30 mg/kg投与群の12週時点ジストロフィン発現は正常の6.55%でした。その発表のときに同社のCEO・Doug Ingram氏はより長期の投与でジストロフィン発現は正常の10%を超えうると述べていました。
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