Moderna社のmRNA薬でプロピオン酸血症患者の深刻な緊急事態の頻度70%低下
- 2024-04-08 - 欠乏したヒトプロピオニルCoAカルボキシラーゼ(PCC)酵素を補充するModerna社のmRNA薬の繰り返し投与でプロピオン酸血症(PA)患者の死と隣り合わせの緊急事態・代謝代償不全(metabolic decompensation)の頻度が有望なことに70%低下しています。 (7 段落, 723 文字)
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