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Beam社の塩基編集治療のPh1/2試験の鎌状赤血球症患者4人に目当ての反応あり

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2024-11-06 | コメント

Ph1/2試験BEACONでBeam Therapeutics社の塩基編集治療BEAM-101を受けて1か月以上経つ鎌状赤血球症(SCD)患者4人全員に目当ての胎児ヘモグロビン(HbF)発生が認められました。

BEAM-101と関連する深刻な有害事象は幸い生じませんでしたが、心配なことに1人がBEAM-101投与から4か月後に呼吸不全により死亡しました。担当医師によるとその一大事はBEAM-101とはどうやら無関係で、下準備(conditioning)でのブスルファン使用と関連するようです。

BEAM-101は体外での塩基編集によりHbFをより作るようにしたCD34+造血幹/前駆細胞です。患者ごとに作られます。

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