ハーラー症候群小児8人へのOrchard社の遺伝子導入細胞投与で発育が正常に推移
- 2021-11-18 - ハーラー症候群(MPSIH)はα-L-イズロニダーゼ(IDUA)を作る遺伝子の機能損失変異で生じるムコ多糖症I型(MPS-I)の最も重症な1種であり、神経認知機能を退化させて生後10年以内の死を招きます。 (4 段落, 417 文字)
- [全文を読むには有料会員登録が必要です]
- [有料会員登録がお済みの方はログインしてください]
- [メールマガジン(無料)をご利用ください]
該当するデータが見つかりませんでした。
この記事についてのコメントは、まだ投稿されていません。