PTC社のフェニルケトン尿症(PKU)薬Sephience(セフィエンス)を欧州承認
- 2025-06-26 - アミノ酸の一つのフェニルアラニン(Phe)の分解に必要な酵素の生成を助ける遺伝子の欠陥で生じる親譲りの病気・フェニルケトン尿症(PKU)を治療するPTC Therapeutics社の経口薬
Sephience(セフィエンス、sepiapterin)を欧州委員会(EC)が承認しました。 (3 段落, 353 文字) - [全文を読むには有料会員登録が必要です]
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