長寿の村の細菌がうつ病や鼻炎に有効
 ・ 幾つか加筆修正しました。
心臓手術患者の血を幾らか体外に一時的に待避させて戻す手立ての取り柄示せず
 ・ 回避を退避に変えるなどの表現の訂正をしました。
首や顔のマッサージが脳の老廃物除去を助けるかもしれない
 ・ 関連ニュースで抜けていたNewScientistのタイトルとその記事へのリンクを加えました。いろいろすみません。

Scholar社の脊髄性筋萎縮症薬apitegromabの頼りないPh3試験成功に投資家大熱狂

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2024-10-08 | コメント

脊髄性筋萎縮症(SMA)患者へのScholar Rock社のミオスタチン活性化阻害抗体apitegromab(アピテグロマブ)のPh3試験SAPPHIREで目当ての運動機能改善効果が認められました。

開始時点で2-12歳の小児患者のもと(baseline)と52週時点のHFMSE検査値の差の比較でapitegromab投与全般(低用量+高用量群)がプラセボ群を1.8点上回りました(P=0.0192)。

ただし、より効果的なのはapitegromab高用量ではなく不思議なことに低用量らしく、高用量群のプラセボとの比較のP値は0.5を超える0.1149でした。一方低用量群のプラセボとの比較のP値は0.5未満の0.0121でした。

とはいえ、apitegromab投与全般と高用量それぞれとプラセボとの比較のP値のどちらも0.05以下かどちらかが0.05超でもう一方が0.025以下という合格基準(Boundary To Win)を満たす結果となりました。

なにやら頼りない結果ですが、投資家は大熱狂し、Scholar Rock社の株価は先週金曜日には7ドル台だったのが7日月曜日になんと34ドル台へと5倍近く上昇しました。

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