Dyne社の筋強直性ジストロフィー1型薬の米国承認申請が来年後半にずれ込む
Free!進行中のPh1/2試験ACHIEVEの主要転帰が3か月時点の単なる生理指標(CASI-22)からより患者の身になっていることを把握しうる6か月時点の動作検査(video hand opening time、vHOT)に変わり、被験者数も60人に増えることを背景にしてDyne Therapeutics社の筋強直性ジストロフィー1型(DM1)薬
ACHIEVE試験の被験者組み入れは今年4Qに完了し、取り急ぎの承認申請に必要な試験結果は来年中頃に揃う見込みです。
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