Sarepta/Rocheの筋ジストロフィー遺伝子治療でさらに1人が急性肝不全で死亡
 ・ Rocheが米国外での販売権利を有している旨短く追記しました。
長寿の村の細菌がうつ病や鼻炎に有効
 ・ 幾つか加筆修正しました。
心臓手術患者の血を幾らか体外に一時的に待避させて戻す手立ての取り柄示せず
 ・ 回避を退避に変えるなどの表現の訂正をしました。

Dyne社の筋強直性ジストロフィー1型薬の米国承認申請が来年後半にずれ込む

Free!
2025-06-18 | コメント

進行中のPh1/2試験ACHIEVEの主要転帰が3か月時点の単なる生理指標(CASI-22)からより患者の身になっていることを把握しうる6か月時点の動作検査(video hand opening time、vHOT)に変わり、被験者数も60人に増えることを背景にしてDyne Therapeutics社の筋強直性ジストロフィー1型(DM1)薬DYNE-101の米国FDA承認申請が来年2026年前半から後半にずれ込む見込みです。

ACHIEVE試験の被験者組み入れは今年4Qに完了し、取り急ぎの承認申請に必要な試験結果は来年中頃に揃う見込みです。

DYNE-101は筋肉で盛んに発現するトランスフェリン1受容体(TfR1)に結合する抗体断片(Fab)付きのエクソンスキップ促進アンチセンスオリゴヌクレオチド(ASO)です。DM1と関連する核内変異DMPK RNAを減らし、mRNA処理を正常化してまともな蛋白質が作られるようにします。

この記事のカテゴリ
関連ニュース

該当するデータが見つかりませんでした。

この記事に対するコメントをお寄せ下さい

[この記事に対してコメントするには会員登録が必要です]

下記のフォームより、有料会員または無料メール会員のいずれかに登録してください。

[会員登録がお済みの方はログインしてください]

コメント一覧

この記事についてのコメントは、まだ投稿されていません。

会員様ログイン
メール会員(無料)募集中

メール会員登録(無料)をされますと、BioTodayに登録された記事を毎日メールでお知らせします。また、メール会員登録されますと、毎週月曜からの一週間あたり2つの記事の全文閲覧が可能になります。

メール配信を希望される方は、以下の欄にメールアドレスを入力下さい。

◇メール会員登録までの流れ

  1. メールアドレスを入力
  2. 入力したメールアドレスに自動生成されたパスワードが届けられる

後は、自動生成されたパスワードと登録したメールアドレスでログインすると毎週月曜からの一週間あたり2つの記事の全文閲覧が可能になります。

質問検索
BioToday 非会員の方へ

質問を投稿して頂くには、メール会員登録が必要です。

会員登録がお済みの方へ

質問を投稿して頂くには、ログインが必要です。
下記のリンクからログインしてください。

My Book

バイオを応用して開発中の新薬を紹介した本です。2001年10月に出版したものです。Amgen社のEPOGEN誕生の経緯やグリベック誕生までの道のりなど、現在販売されているバイオ医薬品の歴史について知りたい方には役に立つのではないかと思います。