Avidity社の顔面肩甲上腕型筋ジストロフィー薬AOC 1020のPh1/2試験成績が有望
- 2024-06-13 - DUX4遺伝子発現異常で生じる顔面肩甲上腕型筋ジストロフィー(FSHD)患者へのAvidity Biosciences社のDUX4抑制薬
AOC 1020(delpacibart braxlosiran、del-brax)のPh1/2試験(FORTITUDE)でDUX4配下遺伝子一揃いの発現が半分未満に落ち着き、筋力や筋肉機能が改善傾向を示しています。 (3 段落, 318 文字) - [全文を読むには有料会員登録が必要です]
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