PTC社のフェニルケトン尿症薬Sephience(セフィエンス)を米国も承認
- 2025-07-29 - アミノ酸フェニルアラニン(Phe)の分解に必要な酵素の生成を助ける遺伝子の欠陥で生じる親譲りの病気・フェニルケトン尿症(PKU)を治療するPTC Therapeutics社の経口薬
Sephience(セフィエンス;sepiapterin、セピアプテリン)を米国FDAが承認しました。 (3 段落, 266 文字) - [全文を読むには有料会員登録が必要です]
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