Sangamo社のファブリー病遺伝子治療Ph1/2試験でα-Gal A活性が維持されている
- 2022-09-05 - Sangamo Therapeutics社のファブリー病遺伝子治療
Isaralgagene civaparvovec(ST-920)のPh1/2試験STAAR漸増段階(expansion phase)の被験者6人が投与後無理なく最大15か月間を過ごせており、酵素補充療法(ERT)なしの患者3人のαガラクトシダーゼA(α-Gal A)活性が正常域平均(5.7 nmol/h/mL)の3〜10倍を保っています。 (7 段落, 767 文字) - [全文を読むには有料会員登録が必要です]
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