NLRP3阻害剤が脳での働きにより肥満を解消しうる
 ・ NT-0249とNT-0796の脳での働きが肥満解消効果に必要らしいとの記載を追加しました。
Eicos社の凍傷治療薬Aurlumyn(iloprost)を米国FDAが承認
 ・ PRESCRIBING INFORMATIONのリンクを追加しました。
患者の腫瘍組織から作るIovance社の黒色腫治療T細胞製品Amtagviを米国が承認
 ・ 定価と進行中のPh3試験について追記しました。

遺伝子編集でアンチトロンビン欠乏症原因変異を正した細胞移植がマウスで有効

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2022-12-03 | コメント

アンチトロンビン(AT)欠乏症患者の末梢血単核球から拵えたiPS細胞(人工多能性幹細胞)を遺伝子編集で病因変異修正後に分化させて作った肝細胞をAT欠損マウスの脾臓に注入したところAT活性が正常化して血栓形成が減りました。

遺伝子編集で変異を正した患者起源iPS細胞を利用した先天性AT欠乏症治療が可能かもしれないと著者は言っています。

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