Biogenが有望なPh1試験結果を励みにSMA薬salanersenをPh3試験に進める
- 2025-06-28 - Novartisの遺伝子治療
Zolgensma(ゾルゲンスマ)治療の甲斐なく不調の脊髄性筋萎縮症(SMA)小児24人の神経変性指標・神経フィラメント軽鎖(NfL)濃度が年1回投与で事足りるBiogenのアンチセンスオリゴヌクレオチド(ASO)薬 salanersen(BIIB115/ION306)で平均70%下がりました。 (7 段落, 781 文字) - [全文を読むには有料会員登録が必要です]
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