AAT変異肝疾患を治療するDicerna社のRNA干渉薬のPh1試験順調〜Ph2投与開始
- 2021-07-22 - α1抗トリプシン(AAT)を作る遺伝子SERPINA1の変異で生じるAAT不全症関連肝疾患(AATLD)の治療として開発されているDicerna Pharmaceuticals社のRNA干渉薬
belcesiran(ベルセシラン、DCR-A1AT)の第1相試験で健康な成人の血清AATが好ましいことに用量依存的に減っており、AATLD患者への同剤の第2相試験ESTRELLAの投与が先月発表されたとおり始まっています。 (2 段落, 400 文字) - [全文を読むには有料会員登録が必要です]
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