SpringWorks社の神経線維腫症薬Gomekli(ゴメクリ)を米国承認
 ・ 誤記を訂正しました(敵わない→叶わない)。
固形癌を治療しうる前臨床段階USP1阻害剤をDebiopharm社がNovo社から取得
 ・ タイプミスを訂正しました(Debio 0123→Debio 0432)
Hengrui/Kailera社のGLP-1/GIP両取り薬HRS9531の36週間投与で体重23%減少
 ・ タイプミスを修正しました。HRS9531(HRS9531)→HRS9531

Sarepta社が心変わりして遺伝子治療Elevidysの米国販売を停止する

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2025-07-22 | コメント

Sarepta Therapeutics社がやっぱり米国FDAの要請に従って曰く付きのデュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)遺伝子治療Elevidys(エレビジス、delandistrogene moxeparvovec、SRP-9001)の米国での販売を停止します。

火曜日22日の営業終了後に出荷を停止します。

急性肝不全がどうやら原因の死亡例が生じているElevidysの出荷停止をFDAは先週金曜日にSarepta社に要請しましたが、同社はその要請を拒否しました。

しかし、同社は下手を売ったと悟ったらしく、ここにきて出荷停止を決めました。FDAと協力して事に当たるとSarepta社は今更ながら述べています。

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