BridgeBio社のカナバン病遺伝子治療Ph1/2での肝心の体の調子の経過はいまいち
- 2022-10-16 - Ph1/2試験(CANaspire)でBridgeBio Pharma社のカナバン病遺伝子治療
BBP-812が静注された2歳半(生後30か月)までの乳幼児の最初から3人に有望なことに尿中や脳でのN-アセチルアスパラギン酸(NAA)濃度低下が認められていますが、肝心の体の調子の経過(CDRS点数の変化)には目立った効果がないようで、2番目の患者はむしろ悪化しています。 (4 段落, 532 文字) - [全文を読むには有料会員登録が必要です]
- [有料会員登録がお済みの方はログインしてください]
- [メールマガジン(無料)をご利用ください]
該当するデータが見つかりませんでした。
この記事についてのコメントは、まだ投稿されていません。