メープルシロップ尿症薬の臨床試験開始申請をAcer社が米国FDAに提出
Free!分岐鎖ケト酸(BCKA)を代謝するBCKA脱水素酵素の欠損で血中の分枝鎖アミノ酸(BCAA)・バリン、ロイシン、イソロイシンやBCKAが増えて生じるメープルシロップ尿症(MSUD)へのAcer Therapeutics社のフェニル酪酸ナトリウム(sodium phenylbutyrate)経口薬
これまでの試験でMSUDにフェニル酪酸ナトリウムが効きそうなことが示唆されています。たとえばBaylor College of Medicineの研究者等による試験ではMSUD患者5人中3人のロイシンがフェニル酪酸ナトリウム投与で減少しました。また、発作を起こしているMSUD患者のロイシンがフェニル酪酸ナトリウム投与で有意に減った試験結果もあります。
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