補体C5を阻害するAstraZenecaの抗体薬・Soliris（ソリリス；eculizumab）やUltomiris (ユルトミリス；Ravulizumab) 注射にもかかわらず貧血が続く発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH）患者のNovartisの経口薬iptacopan (イプタコパン) 単独治療の効果が第3相試験（APPLY-PNH）でSolirisやUltomiris注射継続に比べてにどれだけ勝ったかが明らかになり、昨春2021年5月に米国承認されたApellis社の週2回30分間皮下注入薬Empaveli（pegcetacoplan）にiptacopanはどうやら少なくとも比肩するようです。

APPLY-PNH試験の結果、iptacopan経口投与単独に変わった患者の8割超の82％は赤血球輸血（RBCT）なしでヘモグロビン（Hb）が2 g/dL以上上昇しました。一方、SolirisやUltomiris注射継続群でそうなった患者はほぼ皆無でした（2%）。

RBCTなしでのHb 12 g/dL以上上昇患者の割合はそれぞれ67％と2%でした。

iptacopan投与群でのHb上昇平均値は3.59 g/dLであり、週2回皮下注入する必要があって経口のiptacopanに比べて億劫なEmpaveliの第3相試験PegasusでのHb上昇2.37 g/dLと少なくとも遜色ないようです。

輸血回避（Transfusion avoidance）患者の割合の比較も同様でAPPLY-PNH試験でのiptacopan投与群では96％、Pegasus試験でのEmpaveli投与群では85％でした。

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• Ash 2022 preview - Novartis has Apellis in its sights / Evaluate

• Oral Monotherapy with Iptacopan, a Proximal Complement Inhibitor of Factor B, Has Superior Efficacy to Intravenous Terminal Complement Inhibition with Standard of Care Eculizumab or Ravulizumab and Favorable Safety in Patients with Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria and Residual Anemia: Results from the Randomized, Active-Comparator-Controlled, Open-Label, Multicenter, Phase III Apply-PNH Study. Ash 2022