ファブリー病治療薬ReplagalのUS承認に遅れ
Free!2002年10月2日、マサチューセッツ州ケンブリッジに本社をおくバイオベンチャー・Transkaryotic Therapies社(TKTX)は、ファービー病の治療薬・ReplagalのUSでの販売承認取得は当初の予定より約半年遅れて2003年の前半になるだろうと発表しました(2002年10月2日プレスリリース)。この発表を受けてTranskaryotic社の株価は35ドル付近から20ドル以上下げて一気に13ドル付近まで落ち込んでしまいました。
FDAは当初2002年9月27日にReplagalの承認審査をする予定でしたが、Replagalのデータに説明不足な点があるとして審査をキャンセルしました。延期して審査が開催されるかどうも未定です。
ファブリー病は脂質代謝異常が原因でおきる希少遺伝子疾患です。ファービー病ではalpha-galactosidase Aという酵素が不足しており、この結果有毒なglobotriaosylceramide (Gb3)という物質が体内に蓄積し、体中の組織がダメージを受けます。Replagalはヒト組換alpha-galactosidase Aです。
Replagalは既にヨーロッパでは販売承認されています。したがってアメリカでもゆくゆくは発売されると思われますが、20ドルの下げというのは過剰反応のような気がします。
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