NovartisがProFound Therapeutics社の技術頼りの心血管疾患薬探しに取り組む
 ・ 誤記を訂正しました(7500万ドル→7億5000万ドル)
Pfizerの週1回投与の血友病薬がPh3試験でインヒビター無し患者の出血を抑制
 ・ 誤記を訂正しました(それら患者枠→その患者枠)
GLP-1薬に片頭痛予防効果があるかもしれない
 ・ 最終用量→維持用量に訂正しました。

生まれつきの重病・ CPS1欠損症の乳児に体内塩基編集薬k-abe静注が有効

  • 2025-05-16 - アデニン塩基編集蛋白質(various adenine base editor)を作るmRNAとガイドRNA(gRNA)をナノ粒子に載せて肝細胞に運ぶ体内での塩基編集薬kayjayguran abengcemeran(k-abe)が生後およそ7〜8か月に2回静注された生まれつきの重病・ カルバモイルリン酸合成酵素1(CPS1)欠損症乳児(KJ)の病状が改善しました。 (3 段落, 364 文字)
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