自己造血幹細胞を体外で塩基編集して体内に戻す鎌状赤血球症治療がサルで有効
- 2025-08-19 - 自分の造血幹細胞(HSC)を体外に取り出してそのβグロビン遺伝子の病因変異をアデニン塩基編集で非病原性に変えて体内に戻す鎌状赤血球症(SCD)治療の効果がサルでの検討で長続きし、実用に耐えうることが示されました。 (2 段落, 142 文字)
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