血管外溶血ヘモグロビン尿症へのAstraZenecaのD因子阻害剤danicopanのPh3成功
Free!補体系反応の増強に与る蛋白質・D因子を阻害するAstraZenecaの経口薬
難儀な(clinically significant)血管外溶血(EVH)を被るPNH患者が補体C5阻害剤・
また、輸血回避、疲労のほどの検査結果(FACIT Fatigue点数)もプラセボに有意に勝りました。
AstraZenecaは向こう数ヶ月以内に同剤を承認申請するつもりです。
EVHは補体系の蛋白質に標識された赤血球が脾臓や肝臓で始末されることで生じるようです。EVHを被るPNH患者は貧血が続いて場合によっては輸血を要します。C5阻害剤治療PNH患者の幾らかは難儀なEVHを被り、貧血症状や輸血を絶えず必要になるかもしれません。
- ・ 開発 > 臨床試験 > 第3相/ピボタル試験
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