三つ子の騒音百まで
 ・ 参考文献にPERSPECTIVEを追加しました。
大うつ病患者へのNeurocrine社のAMPA受容体増強薬のPh2試験で有意効果あり
 ・ タイトルの誤記を訂正しました(Ph1試験→Ph2試験)。
先立つ治療を少なくとも1回経ている骨髄腫へのJ&JのCarvykti使用を欧州も承認
 ・ BMSのBCMA標的CAR-T・Abecmaの欧州での承認について短く追記しました。

血管外溶血ヘモグロビン尿症へのAstraZenecaのD因子阻害剤danicopanのPh3成功

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2022-09-17 | コメント

補体系反応の増強に与る蛋白質・D因子を阻害するAstraZenecaの経口薬danicopan (ダニコパン、ALXN2040) の発作性夜間ヘモグロビン尿症(PNH)第3相試験でヘモグロビン濃度がプラセボを有意に上回って主要目標を達成しました。

難儀な(clinically significant)血管外溶血(EVH)を被るPNH患者が補体C5阻害剤・UltomirisかSoliris使用を継続しつつdanicopanを服用したところ12週時点でのヘモグロビン濃度改善がプラセボを有意に上回りました。

また、輸血回避、疲労のほどの検査結果(FACIT Fatigue点数)もプラセボに有意に勝りました。

AstraZenecaは向こう数ヶ月以内に同剤を承認申請するつもりです。

EVHは補体系の蛋白質に標識された赤血球が脾臓や肝臓で始末されることで生じるようです。EVHを被るPNH患者は貧血が続いて場合によっては輸血を要します。C5阻害剤治療PNH患者の幾らかは難儀なEVHを被り、貧血症状や輸血を絶えず必要になるかもしれません。

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