三つ子の騒音百まで
 ・ 参考文献にPERSPECTIVEを追加しました。
大うつ病患者へのNeurocrine社のAMPA受容体増強薬のPh2試験で有意効果あり
 ・ タイトルの誤記を訂正しました(Ph1試験→Ph2試験)。
先立つ治療を少なくとも1回経ている骨髄腫へのJ&JのCarvykti使用を欧州も承認
 ・ BMSのBCMA標的CAR-T・Abecmaの欧州での承認について短く追記しました。

BioMarin社の血友病A遺伝子治療valoctocogene roxaparvovec米国審査延長が濃厚

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2022-11-09 | コメント

先月12日に受理した血友病A遺伝子治療valoctocogene roxaparvovec承認申請の追加情報を米国FDAがBioMarin Pharmaceutical社に要求しており、今のところ来年2023年3月末までの審査期間が3か月間延長されるかもしれません。

第3相試験GENEr8-1の3年間の結果の次回更新分を提出するようにFDAはBioMarin社に要請しており、その追加情報が承認申請の相当な変更とみなされて審査期間が3か月間延長されるかもしれないと同社は言っています。

同試験の被験者134人全員の3年間の結果は来年の早くに公表される見込みです。

BioMarin社は9月末の承認申請の時点で早くも3か月の審査延長を予想していました。

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