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骨髄腫の先制治療後の2年を超えるlenalidomide引き継ぎ投与の生存改善示せず
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Ph3試験段階の咳止め薬camlipixantを擁するBELLUS社をGSKが20億ドルで買う
 ・ カンリピクサント→カムリピキサントに訂正しました。

Amicus社の二剤PombilitiとOpfolda一組のポンペ病治療を米国FDAが承認

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2023-09-29 | コメント

Amicus Therapeutics社の二剤Pombiliti (cipaglucosidase alfa) と Opfolda (miglustat)一組のポンペ病治療が米国FDAに承認されました。

酵素補充療法の甲斐なく病状改善が認められない体重40kg以上のポンペ病成人患者への使用が承認されました。

Pombilitiはポンペ病で欠乏する酸性αグルコシダーゼ(GAA)の人工品で、Opfoldaは血中でPombilitiが安定に保たれるようにします。

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