Amicus社の二剤PombilitiとOpfolda一組のポンペ病治療を米国FDAが承認
Free!Amicus Therapeutics社の二剤
酵素補充療法の甲斐なく病状改善が認められない体重40kg以上のポンペ病成人患者への使用が承認されました。
Pombilitiはポンペ病で欠乏する酸性αグルコシダーゼ(GAA)の人工品で、Opfoldaは血中でPombilitiが安定に保たれるようにします。
該当するデータが見つかりませんでした。
この記事についてのコメントは、まだ投稿されていません。