NLRP3阻害剤が脳での働きにより肥満を解消しうる
 ・ NT-0249とNT-0796の脳での働きが肥満解消効果に必要らしいとの記載を追加しました。
Eicos社の凍傷治療薬Aurlumyn(iloprost)を米国FDAが承認
 ・ PRESCRIBING INFORMATIONのリンクを追加しました。
患者の腫瘍組織から作るIovance社の黒色腫治療T細胞製品Amtagviを米国が承認
 ・ 定価と進行中のPh3試験について追記しました。

アステラス製薬の遺伝子治療の死亡男児4人に胆汁鬱滞と一致する投与前所見あり

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2023-11-17 | コメント

アステラス製薬の遺伝子治療AT132(resamirigene bilparvovec)がPh1/2試験ASPIROで投与されたX連鎖性ミオチュブラーミオパチー(XLMTM)男児24人のうち重度の胆汁うっ滞性肝疾患を発現して肝不全に至って死亡した4人(高用量群3人、低用量群1人)に胆汁うっ滞と一致する投与前所見がありました。

XLMTMの自然経過での肝胆汁性疾患の位置づけ(role)やアデノ随伴ウイルス(AAV)を介したXLMTMの遺伝子治療と肝胆汁性疾患の間にあるかもしれない相互作用(potential interaction)をより理解する必要があると著者は言っています。

そのような検討はすでに始まっており、4人が重度胆汁うっ滞性肝疾患を発現して死亡したことからXLMTM患者の胆汁鬱滞傾向やresamirigene bilparvovecが胆汁鬱滞を悪化させる仕組みの調査が進行中であると著者は述べています。その結果を頼りに今後の遺伝子治療の害を減らせるかもしれません。

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