Rocheの年2回皮下注射Ocrevusが多発性硬化症の再発や脳病変をほぼ完封
 ・ Ocrevus静注が承認済みである旨追記しました。
血流の妨げはないが危うい冠動脈硬化巣の経皮冠動脈インターベンションが有効
 ・ 誤記を訂正しました(再度の血行再建→血行再建)
抗生物質で心不全を治療できるかもしれない
 ・ 誤記を訂正しました(心臓発作に、、、→心臓発作後に、、、)

Sarepta社の筋ジストロフィー薬SRP-5051のPh2試験ジストロフィン発現が低調

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2024-01-30 | コメント

デュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)患者へのSarepta Therapeutics社のエクソンスキップ薬SRP-5051(vesleteplirsen)のPh2試験MOMENTUMパートBでの28週時点ジストロフィン発現が多ければ正常の5.17%を示しました。

正常の5.17%になったのは高用量(30 mg/kg)投与群であり、同試験パートAでのより短期間の30 mg/kg投与群のジストロフィン発現に見劣りします。

パートAの30 mg/kg投与群の12週時点ジストロフィン発現は正常の6.55%でした。その発表のときに同社のCEO・Doug Ingram氏はより長期の投与でジストロフィン発現は正常の10%を超えうると述べていました。

SRP-5051はジストロフィン遺伝子の前駆mRNAのエクソン51に結合し、mRNAの仕上げの際にそのエクソンが排除されるようにして短いが機能するジストロフィン蛋白質が作られることを目指します。

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