Rocheの年2回皮下注射Ocrevusが多発性硬化症の再発や脳病変をほぼ完封
 ・ Ocrevus静注が承認済みである旨追記しました。
血流の妨げはないが危うい冠動脈硬化巣の経皮冠動脈インターベンションが有効
 ・ 誤記を訂正しました(再度の血行再建→血行再建)
抗生物質で心不全を治療できるかもしれない
 ・ 誤記を訂正しました(心臓発作に、、、→心臓発作後に、、、)

水疱症患者の眼の手術後のKrystal社の遺伝子治療Vyjuvek点眼が有効

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2024-02-20 | コメント

7型コラーゲン(COL7)を作る遺伝子COL7A1を損なわせる変異で生じる栄養障害型表皮水疱症(DEB)の13歳男児の右眼の瘢痕性結膜炎の手術治療後にKrystal Biotech社の遺伝子治療Vyjuvek(ビジュベク、beremagene geperpavec、B-VEC)を試しに繰り返し点眼したところ3か月後までに角膜が完全に治癒して視力が手術前より良くなりました。

男児は右眼の手術前に左眼の手術を2回受けており、それら手術のどちらの後にも残念ながら瞼球癒着が再発しました。しかし手術後の右眼はVyjuvek投与の甲斐あって瞼球癒着の再発や角膜異常を生じずに済んでいます。

Vyjuvekは複製できないHSV-1を入れ物とするCOL7A1遺伝子を細胞に届けて正常なCOL7タンパク質が作られるようにすることを目指します。

眼の病変を有するDEB患者へのVyjuvek使用承認を目指して米国FDAとやり取りしているとKrystal社の研究開発リーダーSuma Krishnan氏は言っています。

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