先立つ治療1回以上の骨髄腫患者の生存がJ&JのCAR-T・Carvyktiで改善
 ・ 誤解を訂正しました(先立つ治療1回→先立つ治療1-3回)
血管に張り付く非古典的単球の除去や阻害で肺移植の成功率を高めうる
 ・ タイトルの重大な誤記を訂正しました(古典的単球→”非”古典的単球)
Aligos社のTHR-β活性化薬ALG-055009のPh2a試験で肝脂肪が有意に減少
 ・ プラセボ群の肝脂肪率の低下率やMadrigal社の米国承認NASH薬Rezdiffraとの比較などを追記しました。

自己免疫調節因子(AIRE)欠損症患者5人へのJAK阻害剤ruxolitinibの効果が有望

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2024-05-30 | コメント

自己免疫調節因子(AIRE)欠損で生じる死と隣り合わせの常染色体劣性症候群・自己免疫性内分泌腺複数不調候群1型(autoimmune polyendocrine syndrome type 1、APS-1)では自己反応T細胞が胸腺の関門をすり抜けて臓器に至って自己免疫の害をもたらします。

APS-1とインターフェロンγ(IFNγ)反応の亢進の関連が患者血液/組織の検討やマウス実験を含む新たな研究で示され、IFNγによって活性化されるJAKの阻害剤ruxolitinib(ルクソリチニブ;Jakafi/Jakavi)をAPS-1患者5人に投与したところT細胞からのIFNγが減ってIFNγやCXCL9の量が正常化して脱毛症、口腔カンジダ症、爪ジストロフィー、胃炎、腸炎、関節炎、シェーグレン様症候群、蕁麻疹、甲状腺炎が治りました。

APS-1はAPECED(自己免疫性多腺性内分泌不全 カンジダ症 外胚葉ジストロフィー)としても知られます。

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